정치권-의료계-복지부, 희귀질환 치료 사각지대 개선에 뜻 모아
‘특발성 폐섬유증’ 등 사례로 의약품 접근성 개선 논의 박주민 보건복지위원장, 서미화 의원, 각계 전문가, 환자단체, 언론 등 50여명 참석
2025-09-25 이용 기자
매일일보 = 이용 기자 | 서영석 더불어민주당 국회의원(경기 부천시갑, 국회 보건복지위원회)과 한국희귀․난치성질환연합회는 ‘국가에겐 선택이지만 우리에겐 생존입니다’를 주제로 희귀질환 의약품 접근성 개선방안 모색 토론회를 개최했다.
24일 오후 2시 국회의원회관 제4간담회의실에서 진행된 이번 토론회는 환자의 삶을 비가역적으로 악화시키는 희귀질환에 대한 의약품 접근성 개선방안을 모색하기 위해 마련됐다. 송진우 서울아산병원 호흡기내과 교수, 유승래 동덕여자대학교 약학대학 교수가 각각 ‘환자의 삶을 비가역적으로 악화시키는 희귀질환 주요 동향 및 치료환경 분석’과 ‘희귀질환 의약품 접근성 향상을 위한 국내외 현황 고찰 및 제언’을 주제로 발표했다. 첫 번째 발표를 맡은 송진우 교수는“특발성 폐섬유증은 만성적으로 폐 기능이 악화되고, 삶의 질이 저하되면서 곧 사망에 이르는 질환이지만 일부 치료제의 경우 장기간 비급여로 사용되고 있어 환자들에게 권장하기 제한적인 상황”이라고 지적하며, “폐섬유증 환자들이 적합한 시기에 적절한 치료를 받아 삶을 지킬 수 있도록 치료제에 대한 조속한 급여 검토가 필요하다”고 밝혔다. 두 번째 발표를 맡은 유승래 교수는 “최근 희귀질환 치료제의 연구개발과 글로벌 승인이 빠르게 증가하고 있지만 우리나라는 주요 국가 대비 신약의 도입 및 급여화 속도가 늦고 총 약품비 내 신약의 지출 비중 격차가 커지는 등 상대적으로 환자 접근성이 제한되고 있다”고 설명하며 “환자의 삶을 비가역적으로 악화시키며 질병 부담을 초래하는 희귀질환에 대해서는 경제성평가 ICER 탄력 적용, 위험분담제 적용 확대 등 관련 제도의 개선을 통해 급여율을 향상시켜야 한다”고 강조했다. 이어진 패널토론은 최영현 미래건강네트워크 이사가 좌장을 맡고 김진아 (사)한국희귀·난치성질환연합회 사무국장, 희귀질환 ‘특발성 폐섬유증’ 환자, 이은주 보건복지부 보험약제과 사무관, 김국희 건강보험심사평가원 약제관리실장, 박선혜 쿠키뉴스 기자가 토론자로 참석했다. 첫 번째 토론자로 나선 김진아 한국희귀·난치성질환연합회 사무국장은 “희귀질환 치료제의 접근성 확대 문제는 정부에겐 비용효과성을 따지는 정책일지 몰라도 환자와 가족에게 있어서는 ‘생존’의 문제”라며 “희귀질환 환자들이 보다 나은 치료 환경 속에서 삶을 영위할 수 있도록 희귀질환 치료제에 대한 접근성 강화를 위한 제도 개선, 국립희귀질환센터 설립 등과 같은 전향적인 정책 변화가 필요하다”고 제언했다. 특발성 폐섬유증 환자 이동욱(가명)씨는 “폐 기능은 한번 손상되면 다시 회복이 불가하기 때문에 치료제의 급여화는 생명과 직결된 아주 중대한 문제”라며 “진행성 폐섬유증은 생존 기간이 다른 질환에 비해 상대적으로 짧은 중증 질환인 만큼 정부 관계자들이 의지를 갖고 치료제의 급여화에 힘써달라”라고 호소했다. 그는 이어 “치료제가 비급여일 경우 의사 선생님들이 환자의 부담을 고려해 적극적으로 권장하지 못하는 문제가 있다”며 “저 같은 경우도 폐 기능이 70% 남아 있을 때 병을 발견하고 20%가 남았을 때 비급여 치료제 정보를 알게 됐는데, 미리 알았다면 조기에 치료를 시작해 병의 상태가 지금까지 오지 않았을 것”이라고 설명했다. 이은주 보건복지부 보험약제과 사무관은 “오늘 말씀주신 내용들을 실무자 입장에서 무겁게 받아들인다”면서 “현재 허가-평가-협상 연계제도 2차 시범사업 등 여러 노력을 지속하고 있는 만큼 희귀질환 접근성이 강화될 수 있는 여러 방안에 대해 고민하겠다”고 밝혔다. 토론회를 주최한 서영석 의원은 “오늘 토론회에서 나온 다양한 의견들이 정책과 제도에 잘 반영될 수 있도록 보건복지위원회 소속 위원으로서 더욱 치열하게 노력하겠다”고 강조했다.