국내 제약사, 희귀질환 치료제로 눈돌린다

수입품 의존했던 희귀질환 환자 비용부담 덜 전망

2016-01-11 안정주 기자

[매일일보 안정주 기자] 국내 제약사들이 블루오션으로 떠오르는 ‘희귀질환제’ 시장으로 눈을 돌리고 있다.희귀질환제는 그간 환자들이 값비싼 수입의약품에만 의존하며 값비싼 비용을 부담해야 했으나, 국내 제약사들이 개발에 역량을 집중함에 따라 향후 환자들의 부담 또한 줄어들 것이라는 기대감이 높다.11일 제약업계에 따르면 현재 국내에서 희귀질환치료제를 개발했거나 관련 연구를 진행 중인 기업은 이수앱지스, 녹십자, 유스팜, 종근당 등이 있다.이수그룹 계열사인 이수앱지스는 최근 3년 사이 고셔병 치료제 ‘애브서틴주’와 파브리병 치료제 ‘파바갈주’ 상용화에 성공한데 이어 현재 혈우병치료제도 개발 중이다.고셔병은 유전자 이상에 의해 글루코세리브로사이다제라는 효소가 결핍돼 발생하는 열성 유전병으로 세계적으로 보통 4∼6만명당 1명꼴로 발병하고, 우리나라 발생빈도는 10만명당 1명인 것으로 추정된다.녹십자는 세계에서 두 번째로 개발한 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’와 A형 혈우병 치료제 ‘그린진에프’가 미국 FDA 임상 진행 중에 있다.헌터증후군은 선천성 대사 이상 질환인 뮤코다당증의 일종으로 저신장, 운동성 저하, 지능 저하 등의 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전적 희귀질환이다. 치료에 필요한 약값만 환자 한 명당 3억원 이상으로 세계에서 가장 고가의 의약품 중 하나로 알려져 있다.이런 가운데 녹십자의 헌터라제는 보험약가가 228만원으로 수입 치료제인 엘라프라제(265만1616원)보다 가격이 낮아 긍정적인 반응을 얻고 있다. 요즘 인지도가 높아진 루게릭병 치료제를 개발한 곳도 있다. 바이오벤처 회사인 유스팜은 루게릭병 치료제 ‘유스뉴로솔루션’을 개발해 지난 2008년 식약처 승인을 받은 바 있다.이런 가운데 종근당이 유전성 비만질환인 프래더윌리증후군 치료제 'CKD-732'개발에 열을 올리고 있다.프래더윌리증후군은 15번 염색체에 있는 특정 유전자의 기능 이상으로 지속적인 공복감을 유발, 적은 칼로리에도 체중이 늘어나 사망에 이를 수 있는 희귀질환이다.현재까지 작용 기전에 대해 명확히 밝혀진 바가 없고 치료제도 전무한 상황이다.종근당이 개발중인 치료제는 현재 미국에서 임상 3상 시험을 진행 중이며 현재 속도로 개발이 완료되면 ‘세계최초’라는 수식어가 붙게 된다.