녹십자, 파브리병 치료제 'GC1119' 임상시험 승인받다
2013-03-27 이정아 기자
이에 녹십자는 오는 6월부터 서울아산병원, 아주대병원 등에서 1상 임상시험을 시작해 GC1119의 안전성을 평가할 계획이다.
흔히 파브리병은 인구 약 12만명 당 1명 꼴로 나타나는 병으로 '알파 갈락토시다아제 A'의 효소 부족으로 인해 당지질이 혈관과 눈에 축적돼 조직과 기능에 손상을 주는 희귀 유전질환이다.
보통 10세 미만에서부터 손가락, 발가락 끝의 통증으로 시작돼 점차 손발의 통증이 심해지고 각막혼탁, 심근경색증, 신장이상 등의 증상이 나타나 결국 사망에 이르게 된다.
이에 'GC1119'는 유전자재조합 방식으로 만들어진 알파 갈락토시다아제 A 효소가 주성분으로 통증을 감소시키고 콩팥기능을 안정화시켜 만성신부전 등의 장기 합병증의 진행을 예방할 것으로 기대하고 있다.
녹십자 관계자는 "GC1119개발로 파브리병으로 고통받는 환우들에게 안정적인 치료 환경을 제공할 수 있을 것"이라며 "올해 품목허가를 승인받은 헌터증후군 치료제 '헌터라제'와 함께 글로벌 니치버스터로 육성해나갈 방침"이라고 밝혔다.
한편 현재 파브리병 치료제는 미국과 영국에서 개발한 2개의 제품만이 상용화에 성공해 국내는 물론 세계적으로 독점적 시장을 형성하고 있다.
세계시장 규모는 약 1조원으로 추정되고 있으며 국내 환자수는 약 60명 정도이다.