[매일일보 김동명 기자] 국내서 허가 취소된 코오롱티슈진의 골관절염 세포유전자 신약물질 ‘인보사케이주’(인보사)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상3상 재개 승인을 받으며 벼랑 끝에서 부활을 꿈꾸고 있다.
13일 제약바이오업계에 따르면 코오롱티슈진이 FDA로부터 환자 투약을 포함한 인보사 임상 3상 시험을 재개하라는 공식문서를 수령받았다. 코오롱측은 철저한 준비과정을 거쳐 올해 안에 인보사의 미국 임상3상을 재개하겠다는 계획을 세웠고, 이후 효과와 안전성을 인정받아 미국내 시판허가까지 이뤄낼 방침이다.
다만 이번 FDA의 결정이 인보사의 효능을 인정한 것은 아니다. 임상3상을 통해 효능과 안전성이 입증되면 치료제로 허가를 받을 수 있는 기회를 제공하겠다는 의미다.
인보사는 사람 연골에서 추출한 ‘연골세포’(HC, 1액)와 TGF-β1 유전자를 도입한 ‘형질전환세포’(TC, 2액)를 3대 1 비율로 섞어 관절강 내에 주사하는 세포유전자 치료제다. 핵심 치료성분인 TGF-β1 유전자가 연골세포 성장을 돕는 작용을 한다. 그러나 인보사는 지난해 3월 성분 중 2액이 앞서 허가 및 임상3상 신청자료에 기재됐던 ‘연골세포’가 아닌 종양 유발 가능성이 있는 ‘신장세포’인 것으로 밝혀지면서 파장이 일었다.
이에 FDA는 지난해 5월 미국서 임상3상 중이던 인보사의 임상 중단을 통지했고, 식약처는 같은해 7월 코오롱생명과학이 국내 판매하던 인보사의 품목허가를 취소했다. 국내 허가취소의 경우 허가신청 서류상 성분을 거짓으로 표기했기 때문에 내려진 결과였다. 따라서 이번 미국 내 임상 시작과는 별개의 문제다.
이후 코오롱티슈진은 FDA 요청으로 지난해 8월23일 임상3상 재개를 위한 보완자료를 제출했지만 다시 추가 보완자료 요청을 받았고, 재제출 과정 등을 거쳐 최종적으로 임상재개 승인을 받았다. 인보사 구성성분에 대한 특성분석과 성분 변화 발생 경위, 향후 조치사항 등이 당시 FDA가 요구했던 자료 내용이다.
이번 FDA 승인으로 회사는 신약 탄생의 기회를 다시 잡은 동시에 인보사 성분인 신장세포의 발암 가능성 논란도 누그러뜨릴 수 있을 것으로 전망하고 있다. 현재 FDA는 이번 문서에서 인보사의 생산공정에 대한 개선 방안, 임상 시료의 안정성에 대한 데이터를 추가로 요청했다.
일각에선 신장세포가 분열속도가 빨라 발암 가능성이 높다는 지적을 끊임없이 제기했다. 당시 코오롱티슈진은 인보사에 방사선 조사가 이뤄지기 때문에 발암가능성은 전혀 없다고 관련 데이터까지 공개하며 해명한 상태다.
코오롱 관계자는 “FDA에 지난 11개월동안 우리가 수많은 자료를 보냈고, 그들 역시 세밀하게 분석해왔다”며 “신장유래세포에 대한 논란이 많았지만 이번 임상재개 승인을 통해 답변이 된 것으로 본다”고 강조했다.